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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病(tángniàobìng)干细胞制剂何时问世?答案或在明年。 2024年6月(yuè),美国福泰制药(Vertex)公布全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床数据:12名患者(huànzhě)90天内均显示出胰岛细胞移植成功,其中11名减少甚至完全(wánquán)停用了外源性胰岛素(yídǎosù)。今年4月29日,VX-880进入3期临床阶段,预计2026年提交上市申请(shēnqǐng)。 但这一“希望之光”门槛高达200万美元(约1400多万人民币),令全球5亿患者(huànzhě)望而却步。2024年7月,中国科学家出(chū)手,研发出中国人自己的(de)胰岛素制剂,将触达门槛从1400万元(wànyuán)骤降至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了(wèile)儿女,“青蛙科学家”转向糖尿病 糖尿病攻克的起点,始于父爱(fùài)。 据《世界科学》报道,哈佛干细胞(gànxìbāo)研究所主任Douglas Melton教授,原是研究青蛙胚胎(pēitāi)发育的学者,1991年(nián)其子确诊1型糖尿病(tángniàobìng),Melton转向攻克糖尿病,13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救一双儿女,Melton誓要“用毕生精力寻求治愈之(zhī)法”。 2004年,Melton团队在(zài)胚胎干细胞分化胰岛β细胞方面取得一定进展,但分化效率却不足1%,且存在免疫排斥风险(fēngxiǎn)。Melton深知,这条路(lù)远比预想中艰难。 转机出现在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导多能(duōnéng)干细胞(xìbāo)(iPSC)技术获得诺奖(nuòjiǎng),让60岁细胞一键回至胚胎状态。这项技术为人类攻克各类难题提供全新思路—— 2014年,日本成功利用iPSC技术(jìshù)完成首例老年(lǎonián)黄斑变性的临床实验,首次将干细胞作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道(bàodào)日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验;同年,口服干细胞抗老(kànglǎo)成果“赛/诺/瑞stemax”问世,因亚洲首例而(ér)在京JD东、亚马逊等颇受(pǒshòu)追捧,被中年男性赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油 前述糖尿病(tángniàobìng)领域同样如此。2014年,Melton团队通过测试150多种不同化合物组合,成功(chénggōng)培育出功能性胰岛(yídǎo)β细胞,首次实现在动物实验中攻克糖尿病,震动医学界。 2024年6月21日,第84届(jiè)美国糖尿病协会科学会议上,福泰制药公布了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果(jiéguǒ)——共有12名患者接受了全剂量的VX-880单次输注(shūzhù),所有患者在第90天均(tiānjūn)显示出有效胰岛素产生,11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全(wánquán)停用,且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观预估,5年便能(néng)突破,但现实(xiànshí)却是,他们在实验室里坚守(jiānshǒu)了近15年,无数次的尝试与失败,才最终迎来成功的曙光。 02中美日齐发力,触达门槛一降(jiàng)再降 如今,全球患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期(qī)临床结果,但有资料显示,该成果门槛高达200万美元,远非大众所能(néng)企及。 希望或来自中国,2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用(lìyòng)化学小分子技术,研发(yánfā)出RGB-5088胰岛细胞注射液(zhùshèyè),首例(shǒulì)患者在移植后75天完全脱离胰岛素,血糖达标率从43.18%提升(tíshēng)至98%以上。据悉,该技术20天即可完成制备,单例费用预计低于50万元 而类似的门槛大幅下移(xiàyí),在干细胞领域并不稀奇。 2018年,《财经天下》周刊报道,乌克兰推出(tuīchū)缓老干细胞(gànxìbāo),一针59.8万,吸引全球富豪(fùháo)蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”,则因独有的(de)干细胞激活因子Revistem,将触达门槛迭代至京JD东等平台的3.2万元,其入门款pro版,更是(gèngshì)将门槛下移至5400元,降幅令人震惊 据艾美咨询调查,该成果的(de)受众多(zhòngduō)为国内一二线城市的高净值中年男性,其反馈诸如“精力改善,容光焕发”“感觉第一次(dìyīcì)充满了电,几乎不需要靠咖啡提神”,尽显科技魅力。 在关节方面同样如此。今年3月22日,海南明码标价的干细胞疗法中,针对膝关节炎(guānjiéyán)的疗法为3.6万元,而据(érjù)CNBC报道,在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(wànměiyuán)(约11万元)。 更惊喜的在于,糖尿病(tángniàobìng)等问题的触达门槛,并未(bìngwèi)止步于50万元。2025年4月18日,中国殷浩教授与程新教授联合研发出“异体人(rén)再生(zàishēng)胰岛注射液E-islet 01”,据悉,其标准化生产线单(dān)批次可制备120万胰岛当量,足以满足200例需求,成本有望降至传统疗法的1/10,将触达门槛进一步(jìnyíbù)下移(xiàyí)。此外,《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学研发出iPS胰岛细胞薄片,研发者矢部大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时(hàoshí)短、成本低,更具优势。” 有专家认为:从200万美元到50万元甚至更(gèng)低,当干细胞技术撕开衰退铁律,我们迎来的不仅是医学变革(biàngé),更是生命质量“去阶层化(huà)”的提升 03科技,正在改写未来生命范式(fànshì)? 目前,干细胞技术虽仍面临(miànlín)成本、标准化和长期安全性(ānquánxìng)等难题(nántí),但随着美、中、日等全球多线程突破,糖尿病正迈向从“控制症状”到“功能治愈”的新时代。 在此趋势下,攻克糖尿病、心衰乃至(nǎizhì)抵御老化,或许不再是少数人(rén)的专利,而是(érshì)亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所言:“这不是关于永恒,而是关于选择——选择让更多(duō)人平等地享受科技恩赐。” 有观点一语中的:“科技(kējì)本身无法创造奇迹,却能(néng)缩短奇迹到来的时间。”
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